肌萎缩性脊髓侧索硬化症最初会影响全身的运动神经元，导致渐进性的肌肉萎缩和最终的死亡。尽管目前科学家们尚不清楚这种疾病的起因，但线粒体功能性障碍被认为对这种疾病的发展产生了作用。目前的治疗方法只有适度疗效，有助于延长患者的生命，但却无助于缓解肌肉衰弱或功能丧失。
在一个小型安慰剂对照试验中，ValentinGribkoff和同事发现，初步迹象显示一种功能尚不知的药物dexpramipexole能有助于肌萎缩性脊髓侧索硬化症患者临床症状的改善。为了证实这些结果，未来还需要对更大型的患者小组进行试验。
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